臨床實(shí)驗(yàn)，是否如“小白鼠”實(shí)驗(yàn)？癌癥患者該不該參加？

根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)管部門頒布的《藥物臨床實(shí)驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，藥物的臨床試驗(yàn)，是指任何在人體（病人或健康志愿者）進(jìn)行藥物的系統(tǒng)性研究，以證實(shí)或揭示研究藥物的作用、不良反應(yīng)及/或研究藥物的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定研究藥物的療效與安全性。

也就是說(shuō)為了最終確定藥物的療效和安全性，需要先對(duì)部分人群進(jìn)行相應(yīng)的試驗(yàn)研究。其實(shí)任何一個(gè)新藥或新療法在上市前，出于對(duì)患者利益的保護(hù)，無(wú)論是在中國(guó)還是在其它國(guó)家，都需要經(jīng)過(guò)臨床試驗(yàn)。

雖然目前多數(shù)臨床試驗(yàn)都是研究新藥的效果，但也有一些試驗(yàn)研究藥物不同治療方法的組合、探索新劑量或者檢測(cè)藥物是否能成功治療不同類型的癌癥。

患者

新藥經(jīng)過(guò)Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)后，便可以向國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局（NMPA）提出上市申請(qǐng)，一旦該新藥被批準(zhǔn)上市，就可以在市場(chǎng)上銷售。

我國(guó)《藥品注冊(cè)管理辦法》（2007年）將藥物臨床試驗(yàn)分為I、II、III、IV期，概念如下：

• I期臨床試驗(yàn)：初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評(píng)價(jià)試驗(yàn)。觀察人體對(duì)于新藥的耐受程度和藥代動(dòng)力學(xué)，為制定給藥方案提供依據(jù)。一般為20-80名受試者。

• II期臨床試驗(yàn)：治療作用初步評(píng)價(jià)階段。其目的是初步評(píng)價(jià)藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，也包括為III期臨床試驗(yàn)研究設(shè)計(jì)和給藥劑量方案的確定提供依據(jù)。樣本量幾十到數(shù)百人。

• III期臨床試驗(yàn)：治療作用確證階段。其目的是進(jìn)一步驗(yàn)證藥物對(duì)目標(biāo)適應(yīng)癥患者的治療作用和安全性，評(píng)價(jià)利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系，最終為藥物注冊(cè)申請(qǐng)的審查提供充分的依據(jù)。試驗(yàn)一般應(yīng)為具有足夠樣本量的隨機(jī)盲法對(duì)照試驗(yàn)。樣本量一般為數(shù)百至數(shù)千人。

• IV期臨床試驗(yàn)：新藥上市后應(yīng)用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應(yīng)，評(píng)價(jià)在普通或者特殊人群中使用的利益與風(fēng)險(xiǎn)關(guān)系以及改進(jìn)給藥劑量等。

I期臨床試驗(yàn)是新藥劑量逐步增加，尋找合適劑量及安全性考核；II期臨床試驗(yàn)是繼續(xù)完善安全性評(píng)估，初步評(píng)估藥物療效；III期試驗(yàn)是藥物療效比較；IV期為藥物上市后監(jiān)測(cè)。目前患者參加較多的是II期和III期藥物臨床試驗(yàn)。

• II期藥物臨床試驗(yàn)多采用的是單臂試驗(yàn)（沒有對(duì)照組），只要符合入組條件就可以參加，獲得新藥治療的機(jī)會(huì)。

• III期藥物臨床試驗(yàn)是隨機(jī)對(duì)照研究，絕大多數(shù)是“雙盲”試驗(yàn)組（新藥）和對(duì)照組（標(biāo)準(zhǔn)治療）比較，所謂 “雙盲”就是患者和醫(yī)生雙方都不知道得到的藥物是新藥還是標(biāo)準(zhǔn)治療藥物。對(duì)于被分到對(duì)照組的患者，也不用過(guò)多擔(dān)心，即使是對(duì)照組也都是當(dāng)下公認(rèn)的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，與不參與臨床試驗(yàn)的患者治療無(wú)差別。另外有少數(shù)臨床試驗(yàn)是新藥與安慰劑的隨機(jī)對(duì)照研究，這類臨床試驗(yàn)之所以對(duì)照組是安慰劑而不是標(biāo)準(zhǔn)治療，是因?yàn)榛颊咭呀?jīng)過(guò)了包括標(biāo)準(zhǔn)治療在內(nèi)的多種藥物治療均失效，已經(jīng)沒有有效的藥物可選擇，設(shè)置安慰劑組不違反倫理。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，一個(gè)新藥從基礎(chǔ)研究到獲得批準(zhǔn)上市，一般需要10年以上的時(shí)間，每個(gè)新藥的平均開發(fā)費(fèi)用約為3億-5億美元，而其中50%-70%的費(fèi)用及時(shí)間是花在臨床試驗(yàn)上，可見臨床試驗(yàn)的重要性。

美國(guó) NCCN 指南推薦在沒有標(biāo)準(zhǔn)治療的情況下，鼓勵(lì)患者參加臨床試驗(yàn)。

臨床試驗(yàn)?zāi)?/span>使患者充分了解當(dāng)前國(guó)際上最新進(jìn)展，擁有獲得更好療效或者最新治療的機(jī)會(huì)。參加臨床試驗(yàn)的患者，比其他患者更快地接觸到更新、更好的治療方法，尤其是給晚期患者帶來(lái)新的生機(jī)。

根據(jù)《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》，臨床試驗(yàn)研究中必須保證受試者的權(quán)益并保障其安全。為了保證受試者的權(quán)益，申辦方（醫(yī)藥公司）發(fā)起的臨床試驗(yàn)都免費(fèi)提供試驗(yàn)藥物，免費(fèi)提供檢查，這可以給患者免去沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

參加臨床試驗(yàn)將使患者得到更好的照顧和關(guān)注。

藥物的臨床試驗(yàn)（包括生物等效性試驗(yàn)），必須經(jīng)過(guò)國(guó)家藥品監(jiān)督管理部門的批準(zhǔn)，整個(gè)臨床試驗(yàn)過(guò)程中都有相應(yīng)的監(jiān)督管理，必須按國(guó)家制定的《藥物臨床試驗(yàn)管理規(guī)范》進(jìn)行，“安全性”有保障，可不是當(dāng)“小白鼠”在用哦~

研究新藥的制藥企業(yè)或者研究機(jī)構(gòu)要進(jìn)行大量的實(shí)驗(yàn)室研究，取得動(dòng)物的療效與安全性試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以及其它的藥學(xué)數(shù)據(jù)后再制定臨床試驗(yàn)研究方案。臨床試驗(yàn)研究方案會(huì)經(jīng)過(guò)研究者會(huì)議多次討論和反復(fù)斟酌，開展臨床試驗(yàn)前需要通過(guò)醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)的審查，經(jīng)審查通過(guò)后方可啟動(dòng)。

在臨床試驗(yàn)過(guò)程中，由第三方（與申辦方和受試者無(wú)關(guān)）指派的臨床監(jiān)察員（CRA）和臨床協(xié)調(diào)員（CRC）對(duì)試驗(yàn)過(guò)程進(jìn)行監(jiān)督和檢查，保證試驗(yàn)的規(guī)范執(zhí)行，防止試驗(yàn)的偏差；另外任何涉及臨床試驗(yàn)的變化，比如方案修訂、暫停或終止、發(fā)生的不良事件等會(huì)及時(shí)上報(bào)醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)討論或備案；醫(yī)學(xué)倫理委員會(huì)對(duì)臨床試驗(yàn)全程監(jiān)管，最大限度地保護(hù)受試患者的利益。

根據(jù)《規(guī)范》，參加臨床試驗(yàn)的患者基于自愿原則，一旦參加以后，有權(quán)利在試驗(yàn)的任何階段由于任何原因而退出臨床試驗(yàn)。

一般臨床試驗(yàn)的設(shè)計(jì)初衷都是臨床試驗(yàn)項(xiàng)目選用的治療方案比常規(guī)的療法療效更好或者毒副反應(yīng)更少。

但是鑒于臨床試驗(yàn)的特殊性，試驗(yàn)中仍然存在一些風(fēng)險(xiǎn)，例如新的治療方案不一定優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)治療，某些情況下，還可能劣于標(biāo)準(zhǔn)治療，出現(xiàn)一些嚴(yán)重的、甚至危及生命的毒副作用，當(dāng)然這種概率極低。

不是所有的臨床試驗(yàn)都能夠保證患者治療有效，即使是臨床試驗(yàn)證實(shí)有效的藥物或方案，也不是所有的患者都能夠獲益。因此在臨床試驗(yàn)結(jié)果出來(lái)前，不能保證臨床試驗(yàn)項(xiàng)目選用的治療方案一定更好。

參加臨床試驗(yàn)會(huì)花費(fèi)更多的時(shí)間和精力，比如多次往返醫(yī)院，可能需要更多更仔細(xì)的復(fù)查。所以患者需要做好心理準(zhǔn)備。